세 가지 난치병을 앓던 여성, 세포 치료로 '놀라운' 회복
Woman with three deadly diseases has ‘remarkable’ recovery after cell therapy
The Guardian
Ian Sample Science editor
EN
2026-04-09 15:00
Translated
과학자들은 이 치료가 생명을 위협하는 질환을 가진 환자의 이상 면역계를 재설정했으며 세계 최초라고 말합니다. 10년 이상 세 가지 생명을 위협하는 자가면역질환을 앓던 47세 여성이 세포 치료로 이상 면역계가 재설정된 후 거의 정상적인 삶으로 돌아왔습니다. 치료 당시 그녀는 매일 수혈을 받아야 했으며 질병을 통제하기 위해 항혈전제를 계속 복용해야 했습니다.
10년 이상 세 가지 생명을 위협하는 자가면역질환을 앓던 한 여성이 세포 치료로 이상 면역계가 재설정된 후 거의 정상적인 삶으로 돌아왔습니다.
47세인 이 여성은 지난해 독일 에를랑겐 대학병원에서 치료를 받기 전까지 9가지의 서로 다른 치료를 받았지만 어떤 치료도 지속적인 효과를 보이지 못했습니다. 치료 당시 그녀는 매일 수혈을 받아야 했으며 질병을 통제하기 위해 항혈전제를 계속 복용해야 했습니다.
세포 치료를 받은 지 몇 주 만에 의사들은 세 질환 모두가 반응했음을 확인했으며, 이는 세계 최초의 사례이자 여성의 상태가 눈에 띄게 개선되었음을 의미합니다. 지난 14개월 동안 그녀는 치료 없이 관해 상태를 유지했으며 대부분 정상적인 삶으로 돌아갔습니다.
연구를 주도한 파비안 뮐러 교수는 여성의 반응 속도와 정도가 "놀라운" 것이며 치료가 "그녀의 삶의 질을 크게 향상시켰다"고 밝혔습니다. 그는 임상시험을 통해 치료의 지속성과 다른 자가면역질환에 효과적인지 여부를 알아봐야 한다고 말했습니다.
이 여성은 적혈구를 파괴하는 이상 면역반응으로 인한 생명을 위협하는 희귀 혈액질환인 자가면역용혈성빈혈(AIHA)을 앓고 있었습니다. 악화되면 환자들은 면역억제제 투여와 정기적인 수혈이 필요합니다. 이 여성의 경우 표준 치료가 더 이상 효과를 보이지 못했습니다. 뮐러는 "이 환자는 남은 치료 선택지가 없었으며 매일 수혈이 필요해 병동을 나갈 수 없었다"고 말했습니다.
AIHA 외에도 이 여성은 두 가지 다른 자가면역질환을 앓고 있었습니다. 면역성 혈소판감소증(ITP)은 면역세포가 혈소판을 파괴하여 출혈 위험을 높이며, 항인지질 증후군(APS)은 반대의 영향을 미쳐 해로운 혈전 위험을 높입니다. 세 질환 모두 감염 퇴치 항체를 만드는 이상 B세포로 인한 것이었습니다.
남은 치료 선택지가 없자 의사들은 특정 암에서 획기적인 성과를 보인 CAR(키메라 항원 수용체) T세포 치료를 제안했습니다. 연구팀은 여성의 백혈구를 추출하여 T세포를 분리했으며, T세포는 감염되었거나 비정상적인 세포를 찾아 파괴합니다. 의사들은 B세포에 있는 CD19라는 단백질을 인식하도록 T세포를 조작한 후 이를 환자에게 재주입했습니다.
치료는 빠르게 작용하여 이상 B세포들을 파괴했습니다. 여성은 치료 후 일주일 뒤 마지막 수혈을 받았으며 2주 후에는 일상활동이 가능할 정도로 체력이 회복되었습니다. 그녀의 면역계가 적혈구 공격을 멈춘 것으로 보였으며, 다른 자가면역질환도 개선되었습니다. 수개월 뒤 B세포가 회복되었을 때 그들은 건강한 상태로 보였으며, 이는 치료가 그녀의 면역계를 재설정했음을 시사합니다. 상세한 내용은 '메드(Med)' 학술지에 발표되었습니다.
여성의 백혈구 수치는 여전히 낮고 간 수치가 약간 높지만, 연구원들은 이것이 CAR-T 치료가 아닌 과거 치료로 인한 것이라고 생각합니다.
맨체스터 대학교 NHS 재단 켈그렌 류마티스센터의 류마티스 전문의인 벤 파커 교수는 모든 환자의 질환이 치료에 반응한 것이 고무적이라고 말했습니다. 그는 "정상 치료 없이 지속된 반응은 면역 재설정이 있었음을 시사한다"고 말했지만 그것이 얼마나 오래 지속될지는 불명확하다고 덧붙였습니다.
맨체스터에서 루푸스 및 관련 자가면역질환에 대한 CAR-T 시험을 주도하고 있는 파커는 "현재 루푸스, 근염, 다발성경화증, 전신경피증, 혈관염 등 자가면역질환을 포함하여 많은 임상시험이 모집을 진행 중이며 일부는 이미 초기 결과를 보고했다"고 말했습니다. 그는 "개별 사례 보고서가 더 광범위한 사용에 대해 치료가 효과적임을 증명하지는 않으므로 시험이 필요하다"고 덧붙였습니다.
47세인 이 여성은 지난해 독일 에를랑겐 대학병원에서 치료를 받기 전까지 9가지의 서로 다른 치료를 받았지만 어떤 치료도 지속적인 효과를 보이지 못했습니다. 치료 당시 그녀는 매일 수혈을 받아야 했으며 질병을 통제하기 위해 항혈전제를 계속 복용해야 했습니다.
세포 치료를 받은 지 몇 주 만에 의사들은 세 질환 모두가 반응했음을 확인했으며, 이는 세계 최초의 사례이자 여성의 상태가 눈에 띄게 개선되었음을 의미합니다. 지난 14개월 동안 그녀는 치료 없이 관해 상태를 유지했으며 대부분 정상적인 삶으로 돌아갔습니다.
연구를 주도한 파비안 뮐러 교수는 여성의 반응 속도와 정도가 "놀라운" 것이며 치료가 "그녀의 삶의 질을 크게 향상시켰다"고 밝혔습니다. 그는 임상시험을 통해 치료의 지속성과 다른 자가면역질환에 효과적인지 여부를 알아봐야 한다고 말했습니다.
이 여성은 적혈구를 파괴하는 이상 면역반응으로 인한 생명을 위협하는 희귀 혈액질환인 자가면역용혈성빈혈(AIHA)을 앓고 있었습니다. 악화되면 환자들은 면역억제제 투여와 정기적인 수혈이 필요합니다. 이 여성의 경우 표준 치료가 더 이상 효과를 보이지 못했습니다. 뮐러는 "이 환자는 남은 치료 선택지가 없었으며 매일 수혈이 필요해 병동을 나갈 수 없었다"고 말했습니다.
AIHA 외에도 이 여성은 두 가지 다른 자가면역질환을 앓고 있었습니다. 면역성 혈소판감소증(ITP)은 면역세포가 혈소판을 파괴하여 출혈 위험을 높이며, 항인지질 증후군(APS)은 반대의 영향을 미쳐 해로운 혈전 위험을 높입니다. 세 질환 모두 감염 퇴치 항체를 만드는 이상 B세포로 인한 것이었습니다.
남은 치료 선택지가 없자 의사들은 특정 암에서 획기적인 성과를 보인 CAR(키메라 항원 수용체) T세포 치료를 제안했습니다. 연구팀은 여성의 백혈구를 추출하여 T세포를 분리했으며, T세포는 감염되었거나 비정상적인 세포를 찾아 파괴합니다. 의사들은 B세포에 있는 CD19라는 단백질을 인식하도록 T세포를 조작한 후 이를 환자에게 재주입했습니다.
치료는 빠르게 작용하여 이상 B세포들을 파괴했습니다. 여성은 치료 후 일주일 뒤 마지막 수혈을 받았으며 2주 후에는 일상활동이 가능할 정도로 체력이 회복되었습니다. 그녀의 면역계가 적혈구 공격을 멈춘 것으로 보였으며, 다른 자가면역질환도 개선되었습니다. 수개월 뒤 B세포가 회복되었을 때 그들은 건강한 상태로 보였으며, 이는 치료가 그녀의 면역계를 재설정했음을 시사합니다. 상세한 내용은 '메드(Med)' 학술지에 발표되었습니다.
여성의 백혈구 수치는 여전히 낮고 간 수치가 약간 높지만, 연구원들은 이것이 CAR-T 치료가 아닌 과거 치료로 인한 것이라고 생각합니다.
맨체스터 대학교 NHS 재단 켈그렌 류마티스센터의 류마티스 전문의인 벤 파커 교수는 모든 환자의 질환이 치료에 반응한 것이 고무적이라고 말했습니다. 그는 "정상 치료 없이 지속된 반응은 면역 재설정이 있었음을 시사한다"고 말했지만 그것이 얼마나 오래 지속될지는 불명확하다고 덧붙였습니다.
맨체스터에서 루푸스 및 관련 자가면역질환에 대한 CAR-T 시험을 주도하고 있는 파커는 "현재 루푸스, 근염, 다발성경화증, 전신경피증, 혈관염 등 자가면역질환을 포함하여 많은 임상시험이 모집을 진행 중이며 일부는 이미 초기 결과를 보고했다"고 말했습니다. 그는 "개별 사례 보고서가 더 광범위한 사용에 대해 치료가 효과적임을 증명하지는 않으므로 시험이 필요하다"고 덧붙였습니다.
Treatment reset wayward immune system of patient with life-threatening conditions, say scientists, in a world firstA woman who lived with three life-threatening autoimmune diseases for more than a decade has returned to a near-normal life after a cell therapy reset her wayward immune system.The 47-year-old had had nine different treatments, none of which had a lasting impact, before receiving the therapy last year at University Hospital Erlangen in Germany. At the time, she required daily blood transfusions and permanent blood thinning medication to control her illness.
A woman who lived with three life-threatening autoimmune diseases for more than a decade has returned to a near-normal life after a cell therapy reset her wayward immune system.The 47-year-old had had nine different treatments, none of which had a lasting impact, before receiving the therapy last year at University Hospital Erlangen in Germany. At the time, she required daily blood transfusions and permanent blood thinning medication to control her illness.
Within weeks of having the cell therapy, doctors noticed that all three diseases had responded, marking a world first and a striking improvement in the woman’s condition. For the past 14 months she has been in treatment-free remission and largely able to return to normal life.
Prof Fabian Müller, who led the team, said the speed and depth of the woman’s response was “remarkable” and the therapy had “significantly improved her quality of life”. Clinical trials were needed to learn how durable the therapy was and whether it would be effective for other autoimmune diseases, he said.
The woman had a rare, life-threatening blood disorder, autoimmune haemolytic anaemia (AIHA), whereby rogue immune defences destroy red blood cells. In flare-ups, patients need immunosuppressant drugs and regular blood transfusions. In the woman’s case, standard treatments were no longer working. “The patient had no treatment options left and would not have left the ward as she needed daily transfusions,” Müller said.
In addition to AIHA, the woman had two other autoimmune diseases. One, immune thrombocytopenia (ITP), is driven by immune cells destroying platelets, which raises the risk of bleeding. The other, known as antiphospholipid syndrome (APS), has an opposing effect and raises the risk of harmful blood clots. All three diseases were due to wayward B-cells which make infection-fighting antibodies.
With no options left, the doctors offered a treatment known as CAR (chimeric antigen receptor) T-cell therapy, which has proved gamechanging for certain cancers. The team extracted the woman’s white blood cells and isolated her T-cells, which patrol the body and kill infected or abnormal cells. The doctors engineered the T-cells to recognise a protein called CD19 found on B-cells and re-infused them into the patient.
The therapy swiftly went to work, destroying the rogue B-cells. The woman had her last blood transfusion a week after the treatment and was strong enough for everyday activities two weeks later. Her immune system appeared to have stopped attacking her red blood cells, and her other autoimmune conditions improved. When her B-cells bounced back months later, they appeared to be healthy, suggesting the therapy reset her immune system. Details are published in the journal Med.
The woman still has a low white blood cell count and slightly raised liver enzymes, but the researchers believe these are due to years of previous treatments rather than the CAR-T therapy.
Prof Ben Parker, a consultant rheumatologist at the Kellgren Centre for Rheumatology at Manchester University NHS foundation trust, said it was encouraging that all the patient’s conditions seemed to respond to the therapy. “The prolonged response off normal therapy suggests there has been an immune reset,” he said, though how long it would last remained unclear.
Parker, who is leading CAR-T trials on lupus and related autoimmune conditions in Manchester, said: “There are many active trials currently recruiting across autoimmune conditions, including lupus, myositis, MS, systemic sclerosis, vasculitis, and some have already reported early results. Case reports don’t prove a treatment works for wider use, hence the need for trials.”